Salute

Al Policlinico di Palermo somministrata terapia genica in un paziente di 39 anni affetto da emofilia A grave

Redazione 3

Al Policlinico di Palermo somministrata terapia genica in un paziente di 39 anni affetto da emofilia A grave

Mer, 29/04/2026 - 12:24

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Per la prima volta a Palermo, all’Unità operativa complessa di Ematologia del Policlinico Paolo Giaccone, diretta dal professore Sergio Siragusa, è stata somministrata una terapia genica in un paziente di 39 anni affetto da emofilia A grave. A livello globale, i pazienti trattati con questa innovativa opzione terapeutica sono attualmente 52. Il 18 aprile scorso il paziente, proveniente da fuori regione, ha ricevuto una singola infusione di terapia genica (valoctocogene roxaparvovec), primo trattamento di questo tipo approvato per l’emofilia A. Attualmente il paziente è in buone condizioni cliniche e non ha presentato complicanze durante né dopo l’infusione. Ha iniziato il follow up con i vari esami ematochimici previsti. “La terapia genica – spiega il professore Siragusa – rappresenta una potenziale svolta per i pazienti con emofilia A grave in quanto una singola somministrazione può ridurre o eliminare la necessità della profilassi continuativa, con un impatto significativo sulla aspettativa e qualità di vita del paziente”. “E’ un risultato di straordinaria rilevanza per la nostra azienda ospedaliera universitaria e per l’intero sistema sanitario regionale – afferma la direttrice generale del Policlinico, Maria Grazia Furnari – e particolarmente significativo è il fatto che il paziente trattato provenisse da fuori regione, configurando un importante caso di mobilità sanitaria attiva, indicativo della crescente capacità attrattiva della nostra struttura e della fiducia riconosciuta anche oltre il territorio regionale. Essere tra i pochi centri autorizzati a livello internazionale conferma l’elevato profilo clinico e scientifico dei nostri professionisti e la capacità della nostra organizzazione di integrare ricerca, innovazione e assistenza. Avere la possibilità di trattare questa patologia, nel rispetto dell’universalità delle cure, è una grande vittoria ma pone questioni importanti in termini di accesso e sostenibilità per i sistemi sanitari”. (ANSA).

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